All posts by : admin

Η Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο Casgevy (exagamglogene autotemcel) της Vertex Pharmaceuticals και της CRISPR Therapeutics, σηματοδοτώντας την πρώτη έγκριση στον κόσμο μιας θεραπείας επεξεργασίας γονιδίων με βάση το CRISPR.

Το Casgevy έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με δρεπανοκυτταρική νόσο με υποτροπιάζουσες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις και εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία ηλικίας 12 ετών και άνω, για τους οποίους δεν υπάρχει διαθέσιμος σχετιζόμενος δότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με ανθρώπινο λευκοκυτταρικό αντιγόνο (HLA).

Επίσης γνωστό ως exa-cel, το Casgevy αξιολογείται επί του παρόντος από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Η ημερομηνία-στόχος του νόμου περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) για το φάρμακο έχει οριστεί για τις 8 Δεκεμβρίου σε σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο και στις 30 Μαρτίου 2024 σε βήτα-θαλασσαιμία, σύμφωνα με δελτίο τύπου της 16ης Νοεμβρίου.

Το Casgevy είναι ένας γενετικά τροποποιημένος αυτόλογος πληθυσμός κυττάρων CD34+ που περιέχει ομαδοποιημένα τακτικά μεσοδιαστήματα σύντομα παλινδρομικές επαναλήψεις (CRISPR) επεξεργασμένα ανθρώπινα αιμοποιητικά βλαστικά και προγονικά κύτταρα. Αυτά τα κύτταρα παράγουν υψηλότερα επίπεδα εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF), η οποία μπορεί να εξαλείψει την ανάγκη μετάγγισης σε ασθενείς με θαλασσαιμία και να αποτρέψει αγγειοαποφρακτικές κρίσεις σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Η έγκριση MHRA βασίστηκε σε δύο δεδομένα ανοικτής επισήμανσης κλινικών δοκιμών Φάσης Ι/ΙΙ/ΙΙΙ που αξιολόγησαν το Casgevy σε ασθενείς με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (NCT03745287) και εξαρτώμενη από μετάγγιση βήτα-θαλασσαιμία (NCT03655678).

Οι δοκιμές πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο τους, με 16 από τους 17 ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία να παρουσιάζουν απαλλαγή από αγγειοαποφρακτικές κρίσεις και 24 από τους 27 ασθενείς με θαλασσαιμία να είναι ανεξάρτητοι από μετάγγιση για τουλάχιστον 12 συνεχόμενους μήνες, σύμφωνα με δελτίο τύπου της 9ης Ιουνίου. Το προφίλ ασφάλειας του Casgevy είναι σύμφωνο με το τρέχον πρότυπο φροντίδας για τις δύο ασθένειες, δηλαδή τη μυελοαφανιστική προετοιμασία με βουσουλφάνη και μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων.

Μια άλλη γονιδιακή θεραπεία που αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου είναι το lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) της bluebird bio, με την ημερομηνία PDUFA να έχει οριστεί για τις 20 Δεκεμβρίου.

Με απόλυτη επιτυχία ολοκληρώθηκε η νοσηλεία της πρώτης ασθενούς στην Ελλάδα που υποβλήθηκε σε μεταμόσχευση ήπατος με μόσχευμα από συγγενή δότη. Η σπουδαία αυτή επέμβαση που μέχρι τώρα γινόταν μόνο σε πολύ εξειδικευμένα κέντρα του εξωτερικού, είναι ένα ιστορικό επίτευγμα στελεχών της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ και του Λαϊκού Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου με επικεφαλής τον Καθηγητή Χειρουργικής κ. Γεώργιο Σωτηρόπουλο, υπεύθυνο της Μονάδας Μεταμοσχεύσεων Ήπατος της Β Προπαιδευτικής Χειρουργικής Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών (Διευθυντής, Καθηγητής Ν. Νικητέας). Η επέμβαση αυτή είναι η κορωνίδα των μεταμοσχεύσεων ήπατος, διευρύνει τη «δεξαμενή» των διαθέσιμων μοσχευμάτων και δίνει τη δυνατότητα στους ασθενείς που βρίσκονται στις λίστες αναμονής για μεταμόσχευση ήπατος να λάβουν ένα μοναδικό δώρο ζωής διαφυλάσσοντας παράλληλα την ασφάλεια του δότη.

Σύμφωνα με τον Πρόεδρο της Ιατρικής Σχολής Καθηγητή Χειρουργικής Νικόλαο Αρκαδόπουλο: «Η Ιατρική Σχολή του ΕΚΠΑ έχει φτάσει μετά από 186 χρόνια συνεχούς λειτουργίας να αποτελεί ένα διεθνές κέντρο αριστείας που παρέχει υπηρεσίες στους Έλληνες ασθενείς αντίστοιχες των πιο προηγμένων συστημάτων υγείας του κόσμου. Το Υπουργείο Υγείας ενισχύει σταθερά την προσπάθεια της Ιατρικής Σχολής να παραμείνει στη διεθνή επιστημονική πρωτοπορία προς όφελος του Εθνικού Συστήματος Υγείας».

Συγχαρητήρια στην Πανεπιστημιακή ομάδα ιατρών και νοσηλευτών έδωσαν ο Κοσμήτορας της Σχολής Επιστημών Υγείας Καθηγητής Χειρουργικής Εμμανουήλ Πικουλής και ο Πρύτανης του ΕΚΠΑ Καθηγητής Καρδιολογίας Γεράσιμος Σιάσος.

Όπως δήλωσε ο Πρύτανης του ΕΚΠΑ Καθηγητής Γεράσιμος Σιάσος: «Το Πανεπιστήμιο Αθηνών αποτελεί ένα κέντρο αριστείας και πρωτοπορίας σε πολλά επιστημονικά πεδία, γεγονός που αντανακλάται στην πρώτη θέση που κατέχει στις διεθνείς κατατάξεις στη Νοτιοανατολική Ευρώπη αλλά κυρίως στο γεγονός ότι το ακαδημαϊκό προσωπικό και οι απόφοιτοί του διακρίνονται διεθνώς».

Ο ιατρικός έλεγχος για τον καρκίνο του τραχήλου της μήτρας έχει σώσει εκατομμύρια ζωές, αναγορεύοντας τον εφευρέτη του σε έναν από τους θρύλους της σύγχρονης ιατρικής επιστήμης. Το τεστ Παπ έγινε ορόσημο της σύγχρονης ιατρικής έρευνας αιχμής και άλλαξε την ιστορία μιας ασθένειας, την οποίας η πρόληψη έχει σώσει εκατομμύρια ζωές.

Ο Παπανικολάου γίνεται δεκτός στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστήμιου Αθηνών, όπου και ολοκληρώνει με επιτυχία τις σπουδές του το 1904. Αποφασίζει κατόπιν να αφιερωθεί στη βιολογική έρευνα, έναν σχετικώς νέο κλάδο, στα σπάργανα ακόμη στην Ελλάδα, γι ‘αυτό και καλείται να συνεχίσει τις σπουδές του στη Γερμανία.

Ο κορυφαίος ερευνητής έφυγε από τη ζωή στις 19 Φεβρουαρίου 1962, σε ηλικία 78 ετών. Σήμερα είναι ο γιατρός που το όνομά του προφέρουν με ευγνωμοσύνη οι γυναίκες σε όλο τον κόσμο.

Γράφεται στο Πανεπιστήμιο του Μονάχου το 1907, από το οποίο και θα πάρει το διδακτορικό του στη βιολογία το 1910. Θα επιστρέψει κατόπιν στην Ελλάδα, κατά τη διάρκεια των Βαλκανικών Πολέμων του 1912-1914, και θα παντρευτεί την Ανδρομάχη Μαυρογένη. Συνεχίζει τις σπουδές του στην Αμερική αρχίζοντας έρευνες σε Πανεπιστήμια. Εκλέγεται καθηγητής στο διάσημο Πανεπιστήμιο Κορνέλ.

Η Εύα Περόν, για παράδειγμα, πέθανε το 1952 στην Αργεντινή από καρκίνο του τραχήλου της μήτρας (σε ηλικία 33 ετών), σε μια χώρα που το Τεστ Παπ δεν θα χορηγούταν παρά από τα μέσα της δεκαετίας του ’60.

Στη Νέα Υόρκη οι έρευνές του απέδωσαν καρπούς όταν ανακάλυψε μια προγνωστική μέθοδο κολοσσιαίας σημασίας για όλες τις γυναίκες του πλανήτη. Με τις αντίστοιχες μελέτες του να ξεκινούν το 1923, ο Παπανικολάου θα επινοούσε μια τεχνική γυναικολογικού προσυμπτωματικού ελέγχου που θα του έδινε τη δυνατότητα να ανιχνεύει προκαρκινικές αλλοιώσεις και να αντιπαρατίθεται αποφασιστικά μαζί τους πριν εξελιχθούν σε καρκίνο του τραχήλου της μήτρας. Καθώς η μέθοδός του ήταν σε θέση να ανιχνεύει τις κυτταρικές αλλοιώσεις πριν μετατραπούν σε καρκινικές, με το τεστ Παπ και την πρόωρη διάγνωση οι αλλοιώσεις ήταν θεραπεύσιμες, δίνοντας επιπλέον τη δυνατότητα στη γυναίκα να κυοφορήσει και να αποκτήσει παιδιά.

Αξίζει να σημειωθεί ότι η επαναστατική μέθοδος του Παπανικολάου δεν έγινε αμέσως αποδεκτή  και η επανάσταση που έφερε ήταν σχεδόν ανεπιθύμητη. Παρόλο που η ανακάλυψή του έγινε το 1928, η ιατρική κοινότητα συναίνεσε καθολικά στα μέσα της δεκαετίας του ’40. Η πρώτη δημοσίευση μάλιστα του Παπανικολάου για τα οφέλη της χρήσης της κυτταρολογικής μεθόδου στη διάγνωση του καρκίνου της μήτρας (1928) έγινε δεκτή με ιδιαίτερο σκεπτικισμό, με την κρατούσα ιατρική πεποίθηση του καιρού να τη θεωρεί πρακτικά αδύνατη.

Αριστερά βλέπουμε ένα τεστ ΠΑΠ που έχει βγει φυσιολογικό ενώ δεξιά βλέπουμε ένα παράδειγμα μη φυσιολογικού τεστ ΠΑΠ

Ακόμα κι έτσι βέβαια, θα χρειάζονταν πολλά περισσότερα χρόνια για να γενικευτεί η χρήση του και να φτάσει το Τεστ Παπ σε όλες τις γυναίκες της οικουμένης. Η Εύα Περόν, για παράδειγμα, πέθανε το 1952 στην Αργεντινή από καρκίνο του τραχήλου της μήτρας (σε ηλικία 33 ετών), σε μια χώρα που το Τεστ Παπ δεν θα χορηγούταν παρά από τα μέσα της δεκαετίας του ’60.

Από την επικράτηση του Τεστ Παπ σε παγκόσμια κλίμακα, οι θάνατοι από καρκίνο του τραχήλου της μήτρας έχουν μειωθεί σήμερα περισσότερο από το 70%.

Το 1961, ο Παπανικολάου μετακόμισε στο Μαϊάμι της Φλόριντα για να ιδρύσει το Αντικαρκινικό Ερευνητικό Ινστιτούτο στο Πανεπιστήμιο της πόλης, που έφερε το όνομά του (Παπανικολάου Cancer Research Institute), θα τον προλάβαινε ωστόσο ο θάνατος το 1962, λίγο πριν από τα εγκαίνια του κέντρου. Ο κορυφαίος ερευνητής έφυγε από τη ζωή στις 19 Φεβρουαρίου 1962, σε ηλικία 78 ετών. Σήμερα είναι ο γιατρός που το όνομά του προφέρουν με ευγνωμοσύνη οι γυναίκες σε όλο τον κόσμο.